中国科学家发现基因编辑RNA脱靶问题并进行优化

中国科学家发现基因编辑RNA脱靶问题并进行优化　中国科学院科技摄影联盟 谢震霖　摄

中新网上海6月11日电 (郑莹莹)据中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心11日发布的消息，中国科学家最新发现了基因编辑RNA脱靶问题并进行优化，相关研究论文于北京时间6月10日深夜在线发表在国际学术期刊《自然》上。

该研究通过全转录组RNA测序发现DNA编辑工具单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶，首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具，推动基因编辑技术向更加安全、精准的方向发展，为其进入临床治疗提供理论基础。

中国科学家发现基因编辑RNA脱靶问题并进行优化 中国科学院科技摄影联盟 谢震霖 摄

人体的2万多个基因中，只要一个有突变，就有可能出现遗传病。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉介绍，现在全球有约7000种罕见病，占所有疾病的10%，这些罕见病涉及全球3亿病人，总数非常大，但95%的罕见病没有药物，一旦发现终身伴随。科学界尝试用基因编辑技术去解决罕见病的难题。

基因编辑好比用“剪刀”对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等，其作用包括改良植物性状、治疗恶性疾病等。

单碱基编辑技术是一种高精度基因编辑技术，自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来，这项技术被寄予厚望。据介绍，单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶，因此相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

杨辉介绍，基因编辑应用于临床的最大瓶颈是脱靶问题。所谓脱靶，就是本来修正这个基因，却“未瞄准”而破坏了其他基因。脱靶会导致安全性问题，影响细胞正常功能，加大致癌风险等等。

杨辉团队今年3月在《科学》杂志上发表文章说明单碱基编辑技术BE3存在全基因组范围内的脱靶问题。

此次他受访时透露，上次的研究发现给一些有风险的基因编辑踩下“刹车”，研究人员希望能发现问题，提升基因编辑的安全性。

“控制好基因编辑的发展速度很重要”，他说。

杨辉表示，未来基因编辑技术将不仅针对罕见病，也可应用于常见病。他希望这些研究能推动基因编辑的临床转化。(完)