湖北日报讯（记者余瑾毅）1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》实施。一种治疗慢性排异的创新药物进入该目录后，在武汉协和医院开出首张处方。在最新医保政策下，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。
据悉，该药物为甲磺酸贝舒地尔片，是全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的创新药。
cGVHD俗称慢性排异，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
本次医保首方获益患者是在造血干细胞移植后出现了关节疼痛等症状，最终被确诊为cGVHD，且一线治疗不耐受，疾病仍在迁延进展。创新药物甲磺酸贝舒地尔片医保落地后，患者第一时间前往医院咨询，并表示这将极大减轻其长期疾病治疗的经济压力。
华中科技大学血液病学研究所所长、教育部生物靶向治疗重点实验室主任胡豫介绍，新版医保目录正式落地实施，推动创新疗法进一步普惠，并期待更多cGVHD患者能实现尽早治疗以及针对纤维化的规范化管理。
“早筛早诊早治是cGVHD管理金标准。预防层面，目前移植患者的管理更多地聚焦于原发病，容易忽视并发症的相关症状。另外，cGVHD等移植后并发症的早期，症状多样且不典型，容易漏诊误诊。因此，cGVHD管理亟须规范的早筛早诊。治疗方面，cGVHD的一线治疗方案有效率仅为50%。如果患者情况未改善甚至加重，需要尽早启动二线治疗。目前，尚无优选的二线治疗方案。患者对于创新疗法存在较大需求，特别亟需能有效应对纤维化难点的药物。”胡豫说，现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。
胡豫说，随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，此类疗法拥有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。同时，实现维持免疫稳态的价值在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾。
